Il farmaco per una malattia rara al sangue

Una nuova prospettiva di cura si sta per aprire per chi in Italia è affetto da porpora trombotica trombocitopenica acquisita (attp), malattia autoimmune ultrarara della coagulazione del sangue.

L’aTTP è una patologia autoimmune della coagulazione del sangue, rara e potenzialmente pericolosa per la vita, caratterizzata da occlusioni microvascolari e conseguentemente trombocitopenia, anemia emolitica, ischemia tissutale e disfunzione d’organo. È causata da una grave carenza di ADAMTS13 (una metalloproteinasi che scinde il fattore von Willebrand) dovuta della presenza di autoanticorpi anti-ADAMTS13. La carenza di attività di ADAMTS13 porta ad un accumulo di multimeri di fattore von Willebrand ultra-grandi nel sangue, che si legano alle piastrine e, quindi, portano alla formazione di microtrombi ricchi di piastrine nella microvascolarizzazione.

Dopo essere stato approvato in Europa nel 2018, dovrebbe arrivare nei primi mesi del 2020 in Italia il caplacizumab, il primo trattamento per questa patologia basato sulla tecnologia dei nanoanticorpi. Lo hanno spiegato gli esperti riuniti oggi al Policlinico di Milano per una conferenza.
“La terapia standard per questa malattia, che si manifesta improvvisamente con attacchi acuti, e che se non diagnosticata e trattata subito ha un altro tasso di mortalità, si basava finora sulla plasmaferesi e l’uso di immunosoppressori e corticosteroidi”, spiega Flora Peyvandi, direttrice del Centro emofilia e trombosi del Policlinico di Milano. Ma il 35-40% dei pazienti va incontro a recidive e spesso è refrattario ai trattamenti. “Nel 40% dei casi le terapie attuali non risultano efficaci e nel 33% dei casi la recidiva si ripresenta già nel primo anno dopo il trattamento”, continua. Con l’arrivo di questo nuovo farmaco, il caplacizumab, le cose dovrebbero migliorare. “E’ il primo e unico anticorpo specifico per questa malattia, che in aggiunta alle opzioni terapeutiche attuali ci permetterà di avere una prognosi migliore e di salvaguardare la qualità di vita dei malati”, prosegue Peyvandi. Ottenuto con la tecnica del Dna ricombinante, previene l’accumulo di microtrombi nel microcircolo sanguigno e riduce le probabilità di riacutizzazione e recidive. 

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